近日，美国生物制药公司Acorda Therapeutics发表了其针对帕金森病的在研新药CVT-301的3期临床试验结果。试验达到了主要终点，显着地改善了患者在“关闭”状态时的运动功能。这项试验还达到了多项次要终点，包括用药60分钟后恢复到“开启”状态的患者数以及患者总体印象变化评估。这些结果在这周于加拿大温哥华举行的国际帕金森病和运动障碍大会（International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders）上得到公布。

       帕金森病（Parkinson's disease）是一种影响甚广的神经退行性疾病，数据显示中国有超过200万名患者。引起这种疾病的原因是大脑中负责产生多巴胺的神经元逐渐死亡，从而导致患者的运动机能出现障碍。主要症状包括肌肉僵硬、四肢震颤和运动功能受损。治疗帕金森病的经典方法是使用左旋多巴，左旋多巴在患者体内代谢产生多巴胺，从而弥补因神经元死亡而导致的多巴胺水平过低。但是，随着疾病的进展，患者会出现一种“关闭”状态，即在定期服用左旋多巴的情况下，仍然无法控制症状。“关闭”状态的出现会使患者在短时间内运动功能出现障碍，严重影响患者的正常生活。

       Acorda公司的在研新药CVT-301是一种吸入式的左旋多巴粉末，由患者自行使用。该药来自于Acorda公司的吸入式药物研发平台ARCUS，可以非常准确地将一定量的左旋多巴粉末送入患者肺部。药物自肺部可以快速进入血液并送达患者的脑部，比起口服药物需要通过胃肠道吸收来说见效更快。吸入左旋多巴10分钟后即能起效。

       此次进行的3期临床试验是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的试验，共有339名帕金森病患者参与，患者被随机分配接受安慰剂或两种不同剂量的CVT-301治疗。12周后，高剂量（84毫克）组患者在吸入CVT-301后30分钟通过UPDRS第3部分评估的运动功能比对照组改进3.92分，这一主要终点的结果达到了统计学显着性。在次要终点上，用药60分钟后恢复到“开启”状态的患者比例在高剂量组中比对照组高21.6个百分点，患者总体印象变化评估中明显改善的患者比例在高级量组中比对照组高出25个百分点。

CVT-3013期临床试验结果（图片来源：Acorda官网）

       此外，Acorda还在此次会议上公布了CVT-301长期使用的安全性数据。在一项开放标记、长达52周的试验中，CVT-301使用者的肺部功能指标，包括1秒肺活量和肺部一氧化碳弥散量，均与对照组没有显着差异。

       根据上述疗效和安全性数据，Acorda公司预计将在今年2季度结束前向FDA递交新药申请。我们希望该药能够顺利获批，早日帮助帕金森病患者摆脱“关闭”状态。